新闻稿

加利福尼亚州福斯特城--（恒耀娱乐商业资讯）-- 吉利德科学股份有限公司（Nasdaq:GILD）在最近收购CymaBay Therapeutics，股份有限公司后，今天宣布了正在进行的ASSURE研究的中期结果，该研究表明，使用正在研究的PPARδ激动剂seladelpar治疗，可改善胆汁淤积标志物并减少炎症。其他研究结果表明，seladelpar可以帮助减少原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的瘙痒（瘙痒）。目前还没有治疗PBC相关瘙痒的方法。这些数据将在消化疾病周总统全体会议期间的口头报告中分享^®  2024年华盛顿会议。

ASSURE是一项开放标签研究，评估seladelpar的长期安全性和有效性，seladelper是一种每日一次的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)δ激动剂，或 德尔帕ASSURE招募了之前参加过seladelpar研究的成人PBC患者，该研究的关键资格标准包括对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足或不耐受。该中期数据分析不包括3期反应研究的患者，该研究将单独报告。在纳入的174名患者中，大多数患者在完成各自的主要研究（seladelpar或安慰剂）和加入ASSURE之间有一年或更长时间的间隔。入选患者接受了10 mg seladelpar的开放标签口服剂量，每天一次，其中大多数（97%）也接受了UDCA治疗。

参与ASSURE的大多数患者是女性（94%），平均年龄为59岁。基线特征包括平均碱性磷酸酶（ALP）270.5 U/L和总胆红素（TB）0.75 mg/dL；19%的入选患者符合肝硬化标准。该研究评估了几个预先指定的生化终点，包括碱性磷酸酶（ALP）低于正常上限（ULN）1.67倍、ALP下降至少15%和总胆红素（TB）低于ULN的复合反应。在从入组到2023年6月29日的数据截止日期的中期观察期内对终点进行了评估，其中大多数（85%）至少接受了12个月的seladelpar连续治疗。在完成12个月治疗的148名患者中，70%达到了具有临床意义的复合反应终点。在接受seladelpar治疗的患者中，37%的患者ALP正常化，ALP与基线相比的平均变化为-44%（-144.4 U/L）。在完成24个月治疗的20名患者中，70%达到了复合反应终点，25%的患者ALP正常化。Seladelpar还将肝损伤的其他重要生物标志物，包括结核病、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平分别比基线降低了9%、36%和25%。研究调查人员确定，研究中没有与治疗相关的严重不良事件。Seladelpar的耐受性普遍良好，4.6%的患者因不良事件而停药。

“恒耀娱乐对ASSURE的这些积极的中期结果感到鼓舞，这些结果与seladelpar在UDCA反应不足或不耐受人群中的3期双盲安慰剂对照反应研究中观察到的结果高度一致，”迈阿密大学恒耀娱乐教授、该研究的主讲人Cynthia Levy博士说。“Seladelpar继续显示出对肝脏PBC疾病的显著影响，帮助很大一部分患者实现ALP的正常化，并显著减少瘙痒，瘙痒通常是一种衰弱和无情的共病。Seladelper的安全性和耐受性与之前在PBC方面的研究一致，并强调了它作为PBC患者有前景的治疗选择的潜力。”

在整个研究过程中，使用数字评分量表（NRS；0-10）监测患者报告的瘙痒。在基线时NRS评分≥4的60名中度至重度瘙痒患者中，在第1个月观察到瘙痒迅速改善。到第6个月，患者报告平均减少3.5分，这种影响持续到第12个月。

吉利德科学公司首席医疗官Merdad Parsey表示：“ASSURE的初步数据进一步支持了在稳健的开发计划中观察到的seladelpar的疗效和安全性，并继续表明seladelper有可能成为一流的治疗方法，有助于改变原发性胆汁性胆管炎患者的治疗方式。”。“PBC社区一直在等待新的治疗方法，以帮助减缓其肝病的进展，并解决可能对其生活质量产生重大影响的瘙痒等困难症状。恒耀娱乐很高兴为这个社区提供一种新的选择，因为如果获得批准，恒耀娱乐将努力将seladelpar带给PBC患者。”

ASSURE的其他结果，包括对从RESPONSE转入ASSURE研究的患者的长期研究，将在未来的恒耀娱乐会议上公布。

恒耀娱乐食品和药物管理局（FDA）已接受seladelpar治疗PBC的新药申请（NDA），包括瘙痒，适用于对UDCA反应不足或不耐受的无肝硬化或代偿性肝硬化（Child-Pugh A）成年人，预计将于2024年8月作出决定。Seladelpar已被英国药品和保健品监管局（MHRA）和欧洲药品管理局（EMA）接受审查。

关于保证（NCT03301506）

ASSURE是一项开放标签研究，旨在评估seladelpar在已经参加过seladelper其他PBC临床试验的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中的长期安全性和耐受性。该研究目前正在招募来自全球160个地点的500名PBC患者。ASSURE还将探讨seladelpar的长期疗效及其对重要患者报告结果的影响，如瘙痒或严重瘙痒，这可能对PBC患者的生活质量产生重大影响。

ASSURE（第2060期会议）的中期结果，题为“ASSURE研究中Seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎患者的疗效和安全性：中期结果”，将于恒耀娱乐东部时间2024年5月18日上午8:00至9:30在DDW 2024总统全体会议上代表ASSURE研究研究人员向Cynthia Levy博士介绍。

关于塞拉德尔帕尔

Seladelpar是一种针对PBC患者的研究性治疗方法，是一种一流的口服选择性PPARδ激动剂或delpar。PPARδ已被证明可以调节关键的代谢和肝病途径。临床前和临床数据支持其调节胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢、储存和运输相关基因的能力。Seladelpar未获得恒耀娱乐食品药品监督管理局或全球任何其他监管机构的批准，也未被确定为对任何用途都是安全或有效的。

关于PBC

PBC是一种罕见的慢性炎症性肝病，主要影响女性（在恒耀娱乐，每1000名40岁以上的女性中就有一名，约13万人）。PBC的特征是胆汁流动受损（称为胆汁淤积）和肝脏中有毒胆汁酸的积聚，导致肝脏内胆管的炎症和破坏，并导致ALP、ALT和GGT（主要存在于肝脏中的酶）以及总胆红素水平升高。PBC最常见的早期症状是瘙痒和疲劳，这可能会使一些患者衰弱。PBC的进展与肝脏相关死亡风险的增加有关。

关于CymaBay

CymaBay Therapeutics股份有限公司于2024年3月被吉利德科学公司收购。CymaBay Therapeutics是吉利德公司旗下的一家临床阶段生物制药公司，专注于改善肝脏和其他慢性疾病患者的生活，这些患者的医疗需求尚未得到满足。恒耀娱乐对肝脏炎症和纤维化的潜在机制以及在其进展中发挥作用的独特靶点的深刻理解，帮助CymaBay获得了恒耀娱乐食品和药物管理局对seladelpar的突破性治疗指定和孤儿药地位，这是针对PBC患者的首个同类研究性治疗。

关于吉利德肝病科学

几十年来，吉利德一直是改善全球肝病患者生活的先驱。恒耀娱乐帮助将丙型肝炎从一种慢性疾病转变为数百万人可以治愈的疾病。对于乙型肝炎或丁型肝炎患者来说，恒耀娱乐对推进药物研发的关注使人们希望今天的研究能够转化为明天的治疗方法。除了病毒性肝炎，恒耀娱乐还致力于为原发性胆汁性肝硬化（PBC）患者提供先进的治疗方法。但恒耀娱乐的承诺并不止于此。通过恒耀娱乐突破性的科学和合作伙伴关系，恒耀娱乐努力为每个患有肝病的人创造更健康的未来。恒耀娱乐致力于一个没有肝病的未来。

关于吉利德科学

吉利德科学股份有限公司是一家生物制药公司，三十多年来一直致力于在恒耀娱乐领域取得突破，目标是为所有人创造一个更健康的世界。该公司致力于推广创新药物，以预防和治疗危及生命的疾病，包括艾滋病毒、病毒性肝炎、新冠肺炎癌症和炎症。吉利德在全球35个国家开展业务，总部位于加利福尼亚州福斯特城。

前瞻性声明

本新闻稿包括1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述，这些陈述受到风险、不确定性和其他因素的影响，包括吉利德和CymaBay在目前预期的时间内或根本无法启动、推进或完成临床试验的能力，以及正在进行的或额外的临床研究（包括涉及seladelpar的临床研究）可能产生不利结果的可能性；吉利德和CymaBay可能会做出战略决定，停止开发目前正在评估的适应症项目，因此，这些项目可能永远无法成功商业化；与监管申请和相关申请和批准时间表有关的不确定性，包括FDA、MHRA或EMA可能不批准seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎的风险，以及任何此类批准（如果获得批准）可能受到重大使用限制的风险；以及上述任何一项所依据的任何假设。吉利德提交给恒耀娱乐证券交易委员会的截至2024年3月31日的10-Q季度报告中详细描述了这些和其他风险、不确定性和因素。这些风险、不确定性和其他因素可能会导致实际结果与前瞻性陈述中提到的结果存在重大差异。除历史事实陈述外的所有陈述均可视为前瞻性陈述。读者需注意，任何此类前瞻性陈述都不能保证未来的业绩，并涉及风险和不确定性，请注意不要过度依赖这些前瞻性陈述。所有前瞻性陈述均基于吉利德和CymaBay目前可用的信息，吉利德和CytaBay不承担任何义务，也不否认更新任何此类前瞻性陈述的意图。

吉利德和吉利德标志是吉利德科学股份有限公司或其相关公司的商标。

有关吉利德在肝病方面的承诺的更多信息，请访问 www.gilead.com . 

有关试验性seladelpar和ASSURE的更多信息，请访问 cymabay.com网站 .